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vTv Therapeutics 镰状细胞病口服候选药 HPPD 获 FDA 孤儿药资格认定
vTv Therapeutics' sickle cell asset HPPD gains FDA orphan drug status
AI 导读
美国 FDA 授予 vTv Therapeutics（VTVT）口服镰状细胞病候选药 HPPD 孤儿药资格认定。临床前研究显示，这款首创的 Nrf2/Bach1 调节剂可提升胎儿血红蛋白、降低氧化应激与红细胞镰变，且升幅呈时间与剂量依赖性。公司称其效果与羟基脲相当或更优。
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